Essential role of Stasimon in motor circuit development and disease

NIH RePORTER · NIH · R01 · $581,844 · view on reporter.nih.gov ↗

Abstract

Motor  circuits  control  fundamental  behaviors  such  as  swallowing,  breathing  and  locomotion.  Spinal  motor  neurons  are  the  key  mediators  translating  motor  commands  generated  within  the  central  nervous  system  to  peripheral muscle targets. Motor neurons are activated by a precisely regulated pattern of synaptic activity from  sensory  neurons,  local  spinal  interneurons  and  descending  pathways  from  the  brain.  Additionally,  synaptic  activity received by motor neurons during early development shapes their functional properties. In contrast, gene  mutations that induce perturbations in either neuronal wiring or synaptic drive received by motor neurons often  result in motor system disorders, although the primary cellular targets and the precise molecular events remain  largely  elusive.  Thus,  understanding  the  principles  of  neural  circuit  development  and  function  as  well  as  the  mechanisms  of  synaptic  dysfunction  and  selective  neuronal  death  in  human  disease  represent  outstanding  challenges in neurobiology. A prominent example of this situation is spinal muscular atrophy (SMA)—an inherited  neuromuscular  disease  caused  by  ubiquitous  deficiency  in  the  survival  motor  neuron  (SMN)  protein.  SMA  pathogenesis involves alterations of multiple components of the motor circuit leading to abnormalities in spinal  reflexes,  motor  neuron  loss  and  skeletal  muscle  atrophy.  However,  the  molecular  and  cellular  mechanisms  underlying motor circuit dysfunction in SMA remain poorly understood. In our previous work we have identified  Stasimon  as  a  novel  transmembrane  protein  that  localizes  at  contacts  sites  between  ER  and  mitochondria  membranes  and  contributes  to  motor  dysfunction  in  animal  models  of  SMA  through  undefined  mechanisms.  Furthermore,  our  preliminary  studies  revealed  that  Stasimon’s  conditional  depletion  in  neural  circuits  severely  disrupts  motor  function  in mouse  models,  pointing  to  an  essential  requirement  for  normal  motor  system  development  and  function.  Building on  these  findings,  our  goal  is  to  define  the neural  circuit  components  and  cellular pathway(s) in which Stasimon functions that underlie its essential role in the motor circuit and contribution  to human disease. To do so, we will employ newly developed conditional mice for cell type-­specific restoration  of Stasimon in vivo to study whether Stasimon dysfunction induced by SMN deficiency acts cell autonomously  to  promote  death  of  SMA  motor  neurons  and  non-­cell  autonomously  to  alter  motor  neuron  firing  through  dysfunction  of  proprioceptive  sensory  neurons  (Aim  1).  We  will  also  investigate  the  temporal  and  spatial  requirement  of  Stasimon  for  normal  development  and  function  of  the  sensory-­motor  circuit  using  novel  conditional  knockout  mice  we  have  recently  developed  (Aim  2).  Lastly,  w...

Key facts

NIH application ID
10312031
Project number
5R01NS114218-03
Recipient
COLUMBIA UNIVERSITY HEALTH SCIENCES
Principal Investigator
Livio Pellizzoni
Activity code
R01
Funding institute
NIH
Fiscal year
2022
Award amount
$581,844
Award type
5
Project period
2019-12-01 → 2024-11-30