Caveolin-Mediated Neuroplasticity in Alzheimer's Disease and in Human Neurons Harboring EOFAD Mutations

NIH RePORTER · VA · I01 · · view on reporter.nih.gov ↗

Abstract

Age is one of the highest risk factors for Alzheimer’s disease (AD) with approximately 5.5 million people age 65  and older living with AD in the U.S., a number estimated to grow to 13 million by 2050.  AD is closely  associated with decreased neuronal signaling and loss of synapses [and mitochondrial dysfunction]. The  increasing number of individuals and rising healthcare costs associated with AD are further compounded by a  growing population of younger Veterans, who have increased risk of AD and other forms of dementia. Although  the accepted etiology of AD pathology is the buildup of toxic amyloid-­b (Ab) plaques, interventional strategies  intended to remove Ab plaques have demonstrated significant side effects resulting in failed clinical trials.   Therefore, there is great demand for neuroprotective strategies to preserve [mitochondrial function], restore  neuronal and cognitive function, independent of solely targeting Ab. [In the setting of AD, mitochondrial  dysfunction significantly contributes to the neuropathology. Mitochondria dynamics (i.e., fusion and fission),  which serve to maintain normal mitochondria structure and function during stress, are altered in AD.   Therefore, targeting molecular complexes that transduce signaling from the plasma membrane to the  mitochondria may afford neuroprotection and resilience within an otherwise neurotoxic environment.]  One  potential neuroprotective target is caveolin-­1 (Cav-­1), a membrane/lipid raft (MLR) and scaffolding protein. Pre-­ clinical and clinical evidence shows that Cav-­1 and Cav-­1 associated [synaptic] signaling complexes are  decreased in degenerating neurons [during] AD, chronic traumatic encephalopathy (CTE), and amyotrophic  lateral sclerosis (ALS). Recent work shows that Cav-­1-­mediated axodendritic growth is in part dependent upon  Cav-­1 phosphorylation at tyrosine 14 (Y14).  [Preliminary data show that hippocampal Cav-­1 is decreased in 6  month (m) old PSAPP mice, a time point at which these mice also exhibit impaired learning.  Further evidence  shows that hippocampal Cav-­1 subcellular localization to mitochondria is significantly decreased in 12 m old  PSAPP mice that exhibit severe memory deficits.  Neuron-­targeted Cav-­1 re-­expression using AAV-­SynCav1  prevents hippocampal memory deficits and neurodegeneration in PSAPP] mice [through augmenting] synaptic  strength and [resilience] to neurotoxic Aβ and astrogliosis. [Furthermore, SynCav1 delivery to PSAPP mice  restores Cav-­1 localization to mitochondria, mitigates mitochondria morphological damage, enhances  mitochondria metabolism, and maintains mitochondria fission and fusion balance. A major limitation to our  current findings is the use of a single AAV-­SynCav1 dose (10 x 109 g.c./ul) in pre-­symptomatic PSAPP mice (3  m) that produces Cav-­1 protein expression considerably higher than wild type brains;; a dose that may lead to a  ‘ceiling effect’ in terms of efficacy.  Therefore, the objective ...

Key facts

NIH application ID
10398113
Project number
5I01BX003671-06
Recipient
VA SAN DIEGO HEALTHCARE SYSTEM
Principal Investigator
BRIAN P HEAD
Activity code
I01
Funding institute
VA
Fiscal year
2022
Award amount
Award type
5
Project period
2017-04-01 → 2025-03-31