Glycoengineering of Therapeutic Peptides for Improved Treatment of Human Diseases

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Abstract

Project Summary      Peptides  are  now  widely  used  to  treat  human  diseases  and  represent  a  fast-­growing  class  of  therapeutics  in  the biopharmaceutical market. In general, peptides have the advantages of high specificity and potency but the  disadvantages  of  being  susceptible  to  aggregation  and  proteolytic  degradation.  Because  of  these  drawbacks,  therapeutic  peptides  are  often  administered  through  injections  and,  in  order  to  maintain  sufficient  levels  of  circulating  biologically  active  peptides,  such  injections  are  often  frequent.  This  makes  the  treatment  process  expensive,  inconvenient,  and  occasionally  dangerous  to  patients,  particularly  during  long-­term  treatment  of  chronic diseases. To address these issues, many attempts have been made to develop less invasive routes for  peptide  administration.  By  selectively  retarding  drug  release  in  the acidic  environment of  the  stomach  through  the  use  of  pH  sensitive  polymers,  peptides  can  now  be  efficiently  conveyed  to  the  small  intestine,  where  the  majority  of  drug  absorption  occurs  after  oral  delivery.  The  absorption  of  peptides  in  the  small  intestine  is  not,  however,  free  of  challenges.  For  example,  self-­association  and  degradation  by  proteases  located  in  the  small  intestinal lumen can significantly lower the bioavailability of peptides.  Recently,  we  have  demonstrated  that  almost  all  of  the  relevant  physical  properties  of  peptides  can  be  altered  by  attaching  particular  glycans  to  flexible  or  fragile  regions.  Based  on  these  results,  we  hypothesize  that  better  guidelines  of  using  glycans  in  peptide  engineering  can  be  developed  by  deeply  examining  the  effects of glycosylation on two representative therapeutic peptides: human insulin and glucagon-­like peptide-­1  (GLP-­1).  The  objective  of  our  proposed  research  is  to  test  this  hypothesis  through  chemical  synthesis  and  biological characterization of collections of differently O-­glycosylated insulin and GLP-­1 variants. We will begin  our study by investigating how O-­linked glycans modulate various properties of insulin. This will be achieved by  designing,  quantifying  and  then  comparing  the  properties  of  a  library  of  synthetically  prepared,  pure,  and  homogeneous  insulin  glycoforms  with  systematic  variations  in  glycosylation  patterns  (glycosylation  sites,  glycan  sizes  and  structures)  and/or  amino  acid  sequences.  In  the  second  part  of  the  study,  we  will  use  a  similar strategy to evaluate the effects of O-­glycosylation on the properties of GLP-­1.   The proposed study is one of the first attempts to develop a rational approach to glycoengineer therapeutic  peptides with a focus on O-­glycosylation. The results of the proposed research are expected to lead to a better  understanding of peptide glycoengineering, O-...

Key facts

NIH application ID
9977199
Project number
5R01EB025892-03
Recipient
UNIVERSITY OF COLORADO
Principal Investigator
TAREK SAMMAKIA
Activity code
R01
Funding institute
NIH
Fiscal year
2020
Award amount
$333,643
Award type
5
Project period
2018-08-01 → 2022-04-30