Clinical & Immunological Study of Treatment Withdrawal in E-Ag Negative Hepatitis B

NIH RePORTER · NIH · R01 · $682,265 · view on reporter.nih.gov ↗

Abstract

Chronic infection with hepatitis B virus (HBV) afflicts ~400 million people worldwide, including 1.5-­2 million in  the U.S.A. Chronic hepatitis B (CHB) leads to early death from cirrhosis, liver failure and primary liver cancer  (HCC)  in  at  least  1  million  people  annually.  Current  antiviral  therapies  (AVT)  can  suppress  but  rarely  cure  infection, emphasizing need for fresh approaches. We propose one here.       Most CHB patients receiving AVT in the West have “early antigen negative (HBeAg-­)” disease, caused by a  futile host immune response against a mutated form of HBV. The current standard-­of-­care is lifelong AVT which  can prevent disease advancement and likely lower HCC risk. However, indefinite AVT incurs financial burden to  healthcare systems and patients, raises safety concerns and carries drug resistance risk.       New data from 33 HBeAg–CHB patients in Greece, supported by our pilot study, suggest that AVT withdrawal  after  ≥3.7  years  (192  weeks)  of  viral  suppression  can  be  safe,  benefit  many  and  even  stimulate  protective  immunity. During follow-­up, 18 (55%) achieved sustained viral and biochemical responses. Of these, 13 (39% of  the  original  cohort)  went  on  to  clear  HBV  by  generating  neutralizing  surface  antibody  (HBsAb).  This  seismic  result indicated that in HBeAg-­CHB, AVT withdrawal is likely safe and can effect “close to cure” of what would  otherwise be a lifelong, life-­threatening and indefinitely treated infection. Seminally, it also opens a new door for  understanding how to tilt a curative host immune response in CHB, which we already study.       In this grant, we propose testing the findings of the Greek study in a larger, ethnically diverse San Francisco  population that is naturally enriched for Asians who comprise the world’s greatest HBV reservoir.  In parallel, we  will use cellular and molecular studies on liver and blood from the patients to dissect immunological mechanisms  of seroclearance versus persistence of HBV and its antigens. The translational scientific component will in part  be driven by hypotheses based on our published and unpublished data;; and it will also contain a host genetic  prospecting arm that will seek evidence for signature gene expression patterns that both predict outcome and  could point to unsuspected mechanisms of immunity. A key objective will be to attempt to distinguish patients  who are most or least likely to benefit from the treatment withdrawal intervention.   METHODS:    An  IRB-­approved,  2-­center  (CPMC  &  UCSF)  multidisciplinary  prospective  study  of  clinical  outcomes, genetic profiles and immune responses in 80 adult human patients with HBeAg-­CHB, during and after  oral AVT, using serial blood samples and liver biopsy tissue. 30 adult HBeAg-­ controls will also be studied.  PATIENT  OUTCOMES  (PROJECTED)  31  patients  are  predicted  to  HBsAb  seroconvert  and  clear  circulating  HBV DNA and antigens;; 49 ar...

Key facts

NIH application ID
9982307
Project number
5R01DK103735-05
Recipient
CALIFORNIA PACIFIC MED CTR RES INSTITUTE
Principal Investigator
JODY L BARON
Activity code
R01
Funding institute
NIH
Fiscal year
2020
Award amount
$682,265
Award type
5
Project period
2016-09-01 → 2021-06-30