Mitochondrial energetics define cardiac patterning and early development

NIH RePORTER · NIH · F31 · $32,370 · view on reporter.nih.gov ↗

Abstract

PROJECT SUMMARY/ABSTRACT    Congenital Heart Disease (CHD) is the most common birth defect affecting approximately 1% of all live births in  the US and is one of the leading causes of infant mortality. A severe form of CHD can result from heterotaxy, a  disorder  of  Left-­Right  (LR)  patterning,  during  embryonic  development.  A  recent  genetic  analysis  of  heterotaxy  patients identified a novel CHD candidate gene, LRPPRC. LRPPRC encodes a mitochondrial mRNA stabilizer  which  is  critical  for  oxidative  (aerobic)  metabolism  in  the  mitochondria.  However,  it  has  no  known  role  in  LR  patterning or embryonic development. Using different knockdown/knockout strategies in the high-­throughput hu-­ man  disease  model,  Xenopus,  loss  of  lrpprc  leads  to  LR  patterning  defects  that  recapitulate  the  patient’s  phenotype. The overall goal of this proposal is to investigate the molecular mechanism by which lrpprc  affects LR patterning and heart development in the Xenopus (frog) model system and determine how its  role in mitochondrial metabolism relates to the regulation of early embryonic development. The first aim  will  determine  the  required  role  of  lrpprc  during  embryonic  patterning  by  using  loss  of  function  experiments  to  assess changes in left-­right and dorsal-­ventral patterning markers during the LR patterning cascade and earlier,  at gastrulation. The second aim will investigate the mechanism by which lrpprc regulates embryonic patterning;;  specifically,  experiments  will  determine  if  the  protein’s  known  mitochondrial  function  is  important  for  its  role  in  LR patterning and cardiac development. By attempting to phenocopy left-­right and dorsal-­ventral patterning de-­ fects  through  knockdown  of  other  key  OXPHOS  regulatory  proteins,  performing  real-­time  analysis  of  O2  consumption (oxidative metabolism) and glycolysis during key developmental events, and confirming that Lrpprc  is required in the mitochondria during early development, experiments in this aim will better defining the relation-­ ships between lrpprc, metabolism, and early embryonic patterning and development. Altogether, this project will  improve our understanding of cardiac development and the role of lrpprc and mitochondrial metabolism in the  pathogenesis of CHD. In the future, this will benefit genetic testing and counseling, as well as improve outcomes  in CHD because treatments can be tailored to genotype rather than solely on CHD phenotype. In addition, this  application details the applicant’s training plan including research mentorship, advanced coursework, training in  new  techniques,  and  the  development  of  skills  in  scientific  professionalism,  writing,  and  presentation  of  data.  The  research  and  training  outlined  in  this  application  will  prepare  the  applicant  to  pursue  a  career  performing  patient-­driven research as an independent research scientist.

Key facts

NIH application ID
9988914
Project number
5F31HL140823-03
Recipient
YALE UNIVERSITY
Principal Investigator
Alexandra Elizabeth MacColl Garfinkel
Activity code
F31
Funding institute
NIH
Fiscal year
2020
Award amount
$32,370
Award type
5
Project period
2018-09-01 → 2021-08-31