# COMP B-NATIONAL SB PATIENT REGISTRY AT THE BOSTON CHILDRENS HOSPITAL

> **NIH ALLCDC U01** · BOSTON CHILDREN'S HOSPITAL · 2020 · $69,910

## Abstract

This  proposal  is  in  response  to  RFA-­DD-­19-­001:  Research  Approaches  to  Improve  the 
Care and Outcomes of People Living with Spina Bifida (SB), and we are applying for Component 
B:  National  Spina  Bifida  Patient  Registry.  SB  is  the  most  common  permanently  disabling  birth 
defect, with an estimated 160,000 people in the United States currently living with this condition. 
The care of patients with SB is complex, and requires coordination of a variety of specialists. In 
the United States, an estimated 96 clinics provide care for patients with SB. However, there are 
differences in interventions and outcomes among clinics. The NSBPR was created to collect and 
study a large pool of longitudinal data on interventions, clinical outcomes and the quality of care 
of people with SB across various clinics from the US. SB care and research have a long history 
at BCH, dating to the late 1970’s when Drs. Alan Retik and Stuart Bauer established the first SB  
clinic in New England. Over the ensuing decades, the clinic steadily grew, and in 2012 we were 
awarded a competitive internal “Center” designation, resulting in the BCH Center for Spina Bifida  
and Spinal Cord Conditions. Because of our relatively large SB population of approximately 800 
patients,  our  established  track  record  of  innovative  treatments,  surgeries,  and  diagnostic 
procedures,  and  our  demonstrated  commitment  as  a  non-­funded  site  for  last  several  years,  we 
propose that the BCH SBC be a funded site in the NSBPR. As a new funded site, the BCH SBC 
will achieve the following aims: first, expand the enrollment numbers in the NSBPR and approach 
each  eligible  patient  in  our  program.  Specifically,  our  goal  is  to  enroll  and  submit  data  on  600 
patients with SB over the next five years. Second, enhance longitudinal data collection on health 
status,  clinical  care,  and  outcomes  for  consented  patients  to  the  NSBPR  over  a  five-­year  study 
period.  Third,  utilize  NSBPR  data  and  state-­of-­the-­art  clinical  research  methods  to  answer 
hypothesis-­driven questions that align with the research priorities of the SB community. Our data 
represent  a  significant  portion  of  New  England’s  SB  population,  and  it  will  be  a  valuable 
contribution to the NSBPR regarding studying differences in interventions and outcomes among 
clinics and determining the best practices for people with SB. In addition, our center will bring new 
state-­of-­the-­art  clinical  research  methods  to  address  essential  and  unanswered  research 
questions that are relevant to improving our understanding of SB and its management across the 
lifespan of individuals with SB.

## Key facts

- **NIH application ID:** 9996429
- **Project number:** 5U01DD001266-02
- **Recipient organization:** BOSTON CHILDREN'S HOSPITAL
- **Principal Investigator:** Carlos R Estrada
- **Activity code:** U01 (R01, R21, SBIR, etc.)
- **Funding institute:** ALLCDC
- **Fiscal year:** 2020
- **Award amount:** $69,910
- **Award type:** 5
- **Project period:** 2019-09-01 → 2021-08-31

## Primary source

NIH RePORTER: https://reporter.nih.gov/project-details/9996429

## Citation

> US National Institutes of Health, RePORTER application 9996429, COMP B-NATIONAL SB PATIENT REGISTRY AT THE BOSTON CHILDRENS HOSPITAL (5U01DD001266-02). Retrieved via AI Analytics 2026-05-22 from https://api.ai-analytics.org/grant/nih/9996429. Licensed CC0.

---

*[NIH grants dataset](/datasets/nih-grants) · CC0 1.0*