High-Throughput Screens for CaV3.3 Selective T-type Calcium Channel Modulators

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Abstract

Schizophrenia (SCZ) is a chronic, severe and disabling mental illness that affects 1% of the population, yet has  no  effective  treatment.  Antipsychotic  medications  can  interrupt  positive  symptoms  such  as  hallucinations  in  a  subset of individuals, but have little impact on negative (social withdrawn) or cognitive symptoms. Tremendous  progress in human genetics in the past few years has revealed polygenic risk factors underlying schizophrenia.  Our best chance to develop the next generation therapeutics for schizophrenia relies on our ability to discover  and  validate  novel  biological  risk  factors  implicated  by  the  emerging  SCZ  genetics.  CACNA1I  is  a  risk  gene  identified by GWAS, and encode the α1 functional core of the CaV3.3 voltage-­gated calcium channels. Emerging  evidences connect the function of CaV3.3 with a few clinical observations in the schizophrenia patients including  sleep  spindle  deficits.  We  hypothesize  that  impaired  CaV3.3  plays  a  role  in  mediating  SCZ  risk,  and  it  represents a potential novel target for schizophrenia. Here, we propose to utilize a primary HTS screen  and  a  cascade  of  secondary  physiological  and  cellular  assays  to  identify  positive  and  negative  modulators that regulate CaV3.3 function with high specificity. By combining HTS, appropriate secondary  screens, along with subsequent medicinal chemistry optimization, this multidisciplinary effort is expected to yield  a panel of incisive chemical probes to dissect the expanding biological function of CaV3.3 in neurobiology and  schizophrenia disease mechanism.   1

Key facts

NIH application ID
9813561
Project number
5R01MH115045-03
Recipient
BROAD INSTITUTE, INC.
Principal Investigator
Jeffrey Richard Cottrell
Activity code
R01
Funding institute
NIH
Fiscal year
2020
Award amount
$765,056
Award type
5
Project period
2017-11-09 → 2022-10-31