Inflammasomes and Gasdermins in the Pathogenesis of Bullous Pemphigoid

NIH RePORTER · NIH · F30 · $44,236 · view on reporter.nih.gov ↗

Abstract

SUMMARY/ABSTRACT      Bullous pemphigoid is an autoimmune disorder characterized by the emergence of large, fluid-­filled  blisters on the skin of affected patients. It is caused by pathogenic antibodies that target BP180, a component  of the hemidesmosomes that attach basal keratinocytes to the basement membrane of the epidermis. The  antibodies promote inflammation and neutrophil recruitment, leading to the destruction of hemidesmosomes  and separation of the epidermis from the dermis. Bullous pemphigoid is the most common blistering  autoimmune disorder of the skin, and 10.8% of patients in the United States die within one year of diagnosis.  Even in patients successfully treated for bullous pemphigoid, recurrence is common. Thus, novel therapeutics  to better treat and prevent recurrence of bullous pemphigoid are needed.    Our preliminary data shows that the NLRP3 inflammasome pathway and its end product, the  inflammatory cytokine IL-­1b, are required for neutrophil recruitment and blister formation in a well-­established  mouse model of bullous pemphigoid. Similarly, we observed that mice deficient in the keratinocyte-­specific  protein gasdermin A had significantly lower levels of IL-­1b within the skin and were resistant to blister  formation. Gasdermin A is a member of a family of proteins that includes gasdermin D, which was recently  shown to mediate IL-­1b release and lytic cell death downstream of inflammasome activation in immune cells.  Therefore, we hypothesize that gasdermin A similarly acts downstream of inflammasome activation within  keratinocytes to promote inflammation of the skin and bullous pemphigoid pathology.   In AIM 1, we will determine in which cell types the NLRP3 inflammasome is activated in the mouse  model of bullous pemphigoid using bone marrow transplants and cell type-­specific IL-­1b knockouts, and we will  assess the role of terminal components of complement in activating NLRP3 using mice deficient in membrane  attack pore formation. In AIM 2, we will compare the role and activation mechanism of gasdermin A and  gasdermin D in the mouse model of bullous pemphigoid using mice deficient in gasdermin A and gasdermin D  in the in vivo model of bullous pemphigoid, and by reconstituting gasdermin activation pathways in vitro.    This grant is significant because it will provide foundational knowledge that may aid in the development  of novel therapeutics that target inflammasomes and gasdermins to treat bullous pemphigoid. Furthermore,  this grant will more broadly provide insights into the functions of keratinocytes as active participants of innate  immunity and gasdermins as mediators of inflammation in the skin. Notably, to our knowledge, this would be  the first in-­depth characterization of gasdermin A as a mediator of skin inflammation. Thus, insights gained  from this grant may improve our understanding of the pathogenesis of bullous pemphigoid and other  inflammatory conditions of the skin as well as ...

Key facts

NIH application ID
9889794
Project number
5F30AI142990-02
Recipient
UNIV OF NORTH CAROLINA CHAPEL HILL
Principal Investigator
Stephen Kovacs
Activity code
F30
Funding institute
NIH
Fiscal year
2020
Award amount
$44,236
Award type
5
Project period
2019-01-24 → 2022-01-23