COMP B-NATIONAL SB PATIENT REGISTRY AT THE BOSTON CHILDRENS HOSPITAL

NIH RePORTER · ALLCDC · U01 · $69,910 · view on reporter.nih.gov ↗

Abstract

This  proposal  is  in  response  to  RFA-­DD-­19-­001:  Research  Approaches  to  Improve  the  Care and Outcomes of People Living with Spina Bifida (SB), and we are applying for Component  B:  National  Spina  Bifida  Patient  Registry.  SB  is  the  most  common  permanently  disabling  birth  defect, with an estimated 160,000 people in the United States currently living with this condition.  The care of patients with SB is complex, and requires coordination of a variety of specialists. In  the United States, an estimated 96 clinics provide care for patients with SB. However, there are  differences in interventions and outcomes among clinics. The NSBPR was created to collect and  study a large pool of longitudinal data on interventions, clinical outcomes and the quality of care  of people with SB across various clinics from the US. SB care and research have a long history  at BCH, dating to the late 1970’s when Drs. Alan Retik and Stuart Bauer established the first SB   clinic in New England. Over the ensuing decades, the clinic steadily grew, and in 2012 we were  awarded a competitive internal “Center” designation, resulting in the BCH Center for Spina Bifida   and Spinal Cord Conditions. Because of our relatively large SB population of approximately 800  patients,  our  established  track  record  of  innovative  treatments,  surgeries,  and  diagnostic  procedures,  and  our  demonstrated  commitment  as  a  non-­funded  site  for  last  several  years,  we  propose that the BCH SBC be a funded site in the NSBPR. As a new funded site, the BCH SBC  will achieve the following aims: first, expand the enrollment numbers in the NSBPR and approach  each  eligible  patient  in  our  program.  Specifically,  our  goal  is  to  enroll  and  submit  data  on  600  patients with SB over the next five years. Second, enhance longitudinal data collection on health  status,  clinical  care,  and  outcomes  for  consented  patients  to  the  NSBPR  over  a  five-­year  study  period.  Third,  utilize  NSBPR  data  and  state-­of-­the-­art  clinical  research  methods  to  answer  hypothesis-­driven questions that align with the research priorities of the SB community. Our data  represent  a  significant  portion  of  New  England’s  SB  population,  and  it  will  be  a  valuable  contribution to the NSBPR regarding studying differences in interventions and outcomes among  clinics and determining the best practices for people with SB. In addition, our center will bring new  state-­of-­the-­art  clinical  research  methods  to  address  essential  and  unanswered  research  questions that are relevant to improving our understanding of SB and its management across the  lifespan of individuals with SB.

Key facts

NIH application ID
9996429
Project number
5U01DD001266-02
Recipient
BOSTON CHILDREN'S HOSPITAL
Principal Investigator
Carlos R Estrada
Activity code
U01
Funding institute
ALLCDC
Fiscal year
2020
Award amount
$69,910
Award type
5
Project period
2019-09-01 → 2021-08-31